Spørg lægerne: Lupus kan en dag behandles ved hjælp af CAR T-celleterapi, undersøgelsestips
I modsætning til traditionelle behandlinger, som kun kan lette virkningerne af sygdommen, antyder CAR T-celleterapi en vej til remission, selvom det er baseret på en meget lille undersøgelse.
Flere undersøgelser, med flere patienter og løbende opfølgning, er nødvendige for at CAR T-celleterapi effektivt kan evalueres som en potentiel behandling for lupus.
stock.adobe.com
Kære læger: Vores datter, 24, kæmpede med sit helbred i årevis, før hun blev diagnosticeret med lupus. Jeg har set et studie med en potentiel kur kaldet CAR T-celleterapi. Hvordan virker det?
Svar: Lupus er en autoimmun sygdom. Det betyder, at immunsystemet fejlagtigt identificerer kroppens eget væv som fremmede angribere og angriber dem.
Dette resulterer i skadelig inflammation, der over tid fører til en lang række symptomer. Disse kan omfatte træthed, feber, stivhed eller smerter i led eller muskler, hudproblemer, følsomhed over for sollys, hovedpine, tørre øjne, hårtab og mundsår.
Lupus kan også forårsage skade på organer, især lunger og nyrer, og kan påvirke nervesystemet og hjertet. Der er ingen kendt kur.
Behandling involverer medicin til at reducere inflammation, håndtere symptomer og forhindre organskader.
Nu, i modsætning til traditionelle behandlinger, som kun kan lette virkningerne af sygdommen, antyder ny forskning i CAR T-celleterapi en vej til remission.
Men undersøgelsen var ret lille med kun fem patienter. Den langsigtede succes af denne tilgang og eventuelle langsigtede bivirkninger er ikke kendt.
CAR T-celleterapi er en form for immunterapi – behandlinger, der udnytter kroppens immunceller til at bekæmpe sygdom.
For fem år siden begyndte den føderale Food and Drug Administration at godkende CAR T-celleterapi - som bruger en type hvide blodlegemer - til brug i nogle blodkræftformer.
Det første trin i en sådan behandling er at indsamle blod fra patienten og udtrække T-cellerne. Disse er derefter genetisk modificerede, så de vil virke på et specifikt mål.
Til lupus-undersøgelsen 'lærte' forskere CAR T-cellerne at målrette mod de overaktive immunceller, der angriber kroppens eget væv. Der var brug for op til 100 millioner CAR T-celler til en enkelt terapeutisk dosis, så de tilpassede celler blev reproduceret i et laboratorium. Patienterne blev derefter infunderet med deres egne tilpassede celler.
Omkring tre måneder senere, efter at CAR T-cellerne havde elimineret de dårligt fungerende immunceller, begyndte patienternes kroppe at producere nye immunceller, som opførte sig normalt.
Hver af de fem patienter har været i stand til at stoppe med at tage medicin for at håndtere deres sygdom, og de anses for at være i remission.
Men opfølgningsperioden er altså mindre end to år. Det og den lille stikprøvestørrelse betyder, at denne tilgang stadig er i undersøgelsens område. Flere undersøgelser er nødvendige for at CAR T-celleterapi effektivt kan evalueres som en mulig behandling for lupus.
Dr. Eve Glazier og Dr. Elizabeth Ko er internister ved UCLA Health.
Kunhavigi: