Alzheimers patienter fortjener den fulde sandhed om Aduhelm, et lægemiddel til $56.000, der sandsynligvis ikke virker
Chefen for Fødevarestyrelsen ønsker en undersøgelse af godkendelsen af Aduhelm, og det kan ikke ske hurtigt nok.
I de fem uger, siden Food and Drug Administration godkendte en kontroversiel ny behandling for Alzheimers, er nedfaldet ikke stoppet.
Blot få dage efter stoffet aducanumab blev godkendt den 7. juni, stoppede tre medlemmer af et FDA-panel, der tidligere havde afvist behandlingen, i protest. Ti af de 11 panelmedlemmer havde stemt imod stoffet og sagde, at data fra kliniske forsøg viste utilstrækkelige beviser for, at det virkede.
En af de tre FDA paneldeltagere, Dr. Aaron Kesselheim fra Harvard Medical School, kaldte FDA's grønt lys som sandsynligvis den værste beslutning om lægemiddelgodkendelse i nyere amerikansk historie i en opsigelsesbrev til fungerende FDA-kommissær Janet Woodcock.
Og nu, i kølvandet på rapportering fra sundhedsmediet STATNews om det hyggelige forhold mellem en top FDA-embedsmand og ledere fra Biogen, lægemidlets udvikler, har Woodcock taget et usædvanligt skridt:
I sidste uge opfordrede hun til en fuldstændig undersøgelse af FDA's kontor for generalinspektøren af godkendelsen af Aduhelm, varemærket for aducanumab.
Redaktionelle artikler
En uafhængig undersøgelse kan ikke komme hurtigt nok. Det her Redaktionen var straks kritisk af FDA's beslutning, vores skepsis baseret på udbredt modstand fra medicinske eksperter, som havde gennemgået de kliniske data.
For at være ligeud må vi spekulere på, om rettelsen ikke var med fra begyndelsen.
Woodcock følte sandsynligvis presset med det samme, og med rette, fra sundhedspolitiske eksperter og uafhængige vagthunde, der begyndte råbende for en sådan undersøgelse i kølvandet på STATNews-rapporten.
Overvej dette: Det var tidligere kendt, at Biogen og FDA arbejdede sammen om Aduhelm. Men STAT har erfaret, at back-channel-forholdet mellem de to startede tidligere og var langt mere omfattende end oplyst.
Ethvert bevis på bagkanaler og for hyggelige forhold kræver et officielt regnskab, der redegør for, hvordan og hvorfor FDA gav Aduhelm grønt lys - når dets egne eksperter anbefalede andet.
Som Woodcock erkendte på Twitter , er en uafhængig undersøgelse den eneste måde at afgøre, om eventuelle interaktioner, der fandt sted mellem producenten og agenturets revisionspersonale, var i strid med FDAs politikker og procedurer.
En søgen efter behandling, for det meste forgæves
Mere end 6 millioner amerikanere - 44 millioner på verdensplan - lever nu med Alzheimers, en uhelbredelig sygdom, der forårsager hukommelsestab og andre invaliderende symptomer. Over 99% af nye Alzheimers lægemidler fejler i kliniske forsøg, fandt en undersøgelse.
FDA godkendte sidst et nyt lægemiddel mod Alzheimers i 2003, så det er ikke underligt, at nogle patientfortalere hyldede FDA's beslutning om at give accelereret godkendelse til Aduhelm. Vi forstår. Der er et desperat behov for nye, effektive behandlinger.
Faktisk repræsenterer Aduhelm i en forstand en ny grænse i behandlingen. Lægemidlet retter sig mod selve sygdomsprocessen ved at hjælpe med at reducere tilstedeværelsen af amyloid beta plaques - unormale proteiner - der dannes i Alzheimers patienters hjerner.
Men her er det store spørgsmål: Det er stadig uklart, om reduktion af disse plaques vil lette Alzheimers symptomer. Adskillige medicinske eksperter har sagt, at data fra Aduhelms kliniske forsøg viser, at lægemidlet - som har en pris på $56.000 om året - er ineffektivt til at reducere disse symptomer.
FDA gav en accelereret godkendelse til Aduhelm, hvilket betyder, at Biogen skal udføre yderligere kliniske forsøg for at afgøre, om lægemidlet er effektivt.
Udtalelse i denne uge
En ugentlig oversigt over meninger , analyse og kommentarer til problemer, der påvirker Chicago, Illinois og vores nation af eksterne bidragydere, Sun-Times læsere og CST Editorial Board.
AbonnerI teorien vil vi sandsynligvis gå ind for en fremskyndet godkendelse af et sådant lægemiddel med det mål hurtigt at få innovative nye behandlinger til lidende patienter.
Men som Kesselheim, den tidligere FDA-rådgiver, sagde efter FDA's Aduhelm-beslutning, er accelereret godkendelse ikke meningen at være den backup, du bruger, når dine kliniske forsøgsdata ikke er gode nok til regelmæssig godkendelse.
Alt dette gør en fuldstændig undersøgelse endnu mere presserende.
Og hvis opfølgende kliniske forsøg ikke lykkes med at bevise, at Aduhelm virker, skal FDA tilbagekalde sin godkendelse.
Der er ikke plads til falske løfter.
Send breve til letters@suntimes.com
Kunhavigi: